iEcure是从宾夕法尼亚大学分拆出来的一家基因编辑公司，上周获得了美国食品和药物管理局（FDA ）ECUR-506的快速通道指定，ECUR-506是该公司的体内基因插入项目，旨在治疗新生儿发作的鸟氨酸转氨基甲酰基酶(neonatal onset of ornithine transcarbamylase，简称OTC)缺乏症。
鸟氨酸转氨基甲酰基酶缺乏症是一种遗传性疾病，它会阻止氨的分解和排泄，使氨上升到有毒水平，影响中枢神经系统，导致儿科人群出现不可逆转的神经损伤、癫痫、昏迷和死亡。
该公司成立于2021年，此前获得了FDA罕见儿科疾病和孤儿药ECUR-506的指定。这三种指定都是为了鼓励制药公司为影响小患者群体的疾病开发新的治疗方法。
快速通道指定为公司提供了与FDA更频繁的会议和与联邦机构更频繁的书面沟通。如果符合标准，获得指定的新候选药物也有资格获得加速批准和优先审查。
总部位于Blue Bell的iEcure已发展到23名员工，自成立以来筹集了1.15亿美元的风险资本融资。
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